在日本上市的急性骨髓性白血病新药Vanflyta怎么样？

　　Quizartinib Hydrochloride最初由Ambit Biosciences研发，于2009年授权给Astellas，但此合作于2013年终止。2014年11月，第一三共制药以数亿美元收购Ambit Biosciences获得Quizartinib。Quizartinib Hydrochloride于2019年6月18日获PMDA批准上市，商品名为Vanflyta®，用于治疗急性骨髓性白血病。在美国，它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。此外，在美国、欧盟均被授予治疗AML的孤儿药资格，在日本被授予治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是日本最常见的成人白血病，每年诊断出约5,500例新发病例。其特征是癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。症状可能包括感觉疲倦，呼吸短促，容易瘀伤和出血，以及感染风险增加。偶尔大脑，皮肤或牙龈可能会扩散。作为急性白血病，AML进展迅速，如果不及时治疗，通常会在数周或数月内致命。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。

　　Vanflyta®是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。每片含20 mg或者30 mg。起始推荐剂量为30 mg/天，持续2周，之后60 mg/天。Vanflyta®在日本获批基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。结果表明，与挽救化疗（salvage chemotherapy）相比，Vanflyta®能够显著改善患者的总生存率。Vanflyta®患者组中位总生存期为6.2个月，对照组为4.7个月（HR：0.75， 95% CI：0.58，0.98）。2期研究的数据显示，在中期分析时，已经达到了预先指定的符合完全缓解率的主要终点。该研究中Vanflyta®的疗效和安全性与QuANTUM-R研究中一致。

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