对于患有慢性但可能危及生命疾病的儿童CML患者来说，治疗依从性的问题比较常见，依从性差的原因包括持续治疗、使用多种药物、症状周期性缓解期以及忘记服药。临床实践中，应提示患者每月甲磺酸伊马替尼片累积剂量缺少10%（如每月3天）可影响治疗反应。对于青春期患者，其治疗依从性差，治疗失败时应首先考虑治疗依从性问题，然后再探讨耐药性的可能。研究表明，伊马替尼一线治疗早期最佳治疗反应与良好的长期结果相关。
停用伊马替尼并维持无治疗缓解已在成人患者中得到证实，但非专业媒体报道中往往只强调中断治疗所需的治疗反应深度，忽略了其他停药条件。临床医师也应注意依从性差也可能源于副作用，并且对于患者而言，这些被医师认为可忽略不计的副作用是不可接受的，特别是青少年患者。因此，每次随诊时均应询问患者是否按时服药，并反复讨论按医嘱服药对获得良好治疗结果的重要性，同时，尽早发现并解决所有可能导致患者治疗依从性差的原因。
儿童伊马替尼治疗中副作用的监测：儿童伊马替尼治疗期间也是生长活跃和身体发育的关键期，不同程度的生长减慢均有报道。动物研究表明，伊马替尼治疗可影响骨强度和男女性腺功能，但TKIs对性腺功能的长期影响尚不清楚。对于长期服用TKIs的青少年，每4～6个月随访发育是合理的，如出现青春期推迟或性激素缺乏，强烈推荐内分泌科检查。儿童接受TKIs治疗时，未观察到明显的心血管并发症，但可能需要更长的时间才会显现。对于年轻患者，终生TKIs治疗可能对生活质量产生重大影响，因此将长期毒性降至最低非常重要。
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