来那度胺(lenalidomide)就是新基通过对沙利度胺化学结构的修饰而开发出来的第一个新药,也在2006年获批。与沙利度胺相比,它减轻了昏睡和神经疼痛等副作用,提高了患者服药的依从性,是一个更优药。
比较沙利度胺和来那度胺的结构,你很可能会说:怪不得这么快就做出来了,基本没变嘛。但是如果你问一个药物化学的专家,答案就不一样了。分子结构的改变,从来都是“牵一发而动全身”的,最小结构单元的变化足以改变一个项目的成败。如果你不信,可以去查一下最早的几个他汀的不同命运。也许有一天,AI可以根据化学结构式预测临床试验的结果,但是在这一天到来之前,对已知药物结构上的任何改动我们都必须完成一整套临床试验才能知道结果如何。
来那度胺的上市,让新基取得了多发性骨髓瘤治疗药物的统治地位,在处方量逐年稳步上升的同时,药价也同步攀升,最终达到了一个剂量693美元!这还不算,新基的团队举一反三,2013年又一个与沙利度胺化学结构很接近的衍生物——泊马度胺(pomalidomide)上市了,用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。至此,新基掌控了多发性骨髓瘤的一线、二线和三线治疗,公司的股票一路飙升,股东们数钱都来不及。
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