卡博替尼，是一个多靶点的抗癌药，因此对多种癌种都有抗肿瘤活性，比如已经在肾癌、肝癌、甲状腺癌、肺癌、软组织肉瘤等多种实体瘤中，证实了疗效。2019年1月14日，FDA批准卡博替尼（cabozantinib）用于曾接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的治疗。卡博替尼作为二线治疗药物，可以显著延长肝癌患者的生存期，减轻56%的死亡或者进展风险。
在一项随机、双盲的3期试验评估了卡博替尼与安慰剂对于经治的晚期肝细胞癌患者的疗效，共入组707名患者，按照2：1的比例随机分配至卡博替尼组（60mg，每日一次）或安慰剂组。研究显示，卡博替尼可以显著延长患者总生存期(OS)（10.2月 vs 8.0月，HR=0.76，P=0.0049）和无进展生存期（PFS）（5.2月 vs 1.9月，HR=0.44）。与安慰剂组（3％）相比，卡博替尼（16％）组有较多患者由于治疗相关不良事件（AEs）而终止治疗。
至此，晚期肝癌的治疗版图又多了重要一块，截止到目前晚期肝癌获批的一线药物包括索拉非尼和仑伐替尼，二线药物包括瑞戈非尼、opdivo、keytruda、卡博替尼（cabozantinib）。卡博替尼联合免疫疗法atezolizumab的一项III期试验也已宣布启动，对比索拉非尼治疗先前未经治疗的晚期HCC患者。这项名为COSMIC-312的试验还将评估卡博替尼一线单药治疗HCC的活性。卡博替尼不仅针对肝癌，在肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了有较好的治疗效果！
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