艾曲博帕是什么时候上市的?艾曲博帕是一个口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症,不仅能降低出血事件,服用也比较方便。经过临床试验,证实艾曲博帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。艾曲博帕治再障性贫血,可行吗?
艾曲博帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。由于艾曲博帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成,不可避免的会联想到以下问题:1)在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化(克隆演变,尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病)?2)会不会导致原始细胞(可能的白血病细胞)增加?
3)巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓?后来NIH进一步进行研究,艾曲博帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲博帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何,还需要很长的研究之路要走。艾曲博帕虽已上市,但市场售价还是十分昂贵的,经济条件一般的患者很难负担的起,好在孟加拉碧康制药推出了艾曲博帕仿制药Elbonix。
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