重症肌无力是一类自身免疫介导的骨骼肌肌肉无力,可经过治疗来预防危象及维持症状缓解。然而,仍有部分患者经过标准化治疗后症状恢复不佳。本研究旨在探索美罗华对难治性重症肌无力患者的疗效。
研究设计:研究回顾性纳入了于2012年1月至2017年12月就诊于本院的重症肌无力患者,且至少随访6个月以上。入组患者:需同时满足经糖皮质激素及至少两个其他免疫抑制剂治疗后的干预后状态(PIS)为未变或加重。
治疗方案:美罗华治疗的标准剂量为375mg/㎡,每周注射一次、连续4周为一个疗程。每次注射前复查血常规及肝功能。根据需要在注射间隔6月时决定是否再次启用下一疗程。所有患者在经过开始美罗华治疗前均使用糖皮质激素与硫唑嘌呤治疗,加用美罗华治疗后前述两种药物的剂量经治疗医师评估后调整剂量。核心观察指标:患者在经美罗华治疗前后行MGFA评估。
共有8名难治性重症肌无力患者纳入此项研究(6例为AChR抗体阳性,2例为MuSK抗体阳性)。经过4轮美罗华治疗的疗程后,所有患者均实现了药物减量,其中7名患者逐渐减量并完全停用糖皮质激素,且硫唑嘌呤的剂量减少了53.8%。
结果显示,所有患者在不出现临床禁忌症的情况下继续在美罗华治疗后继续使用同样剂量的硫唑嘌呤治疗,3名患者出现了转氨酶升高,其中2名患者硫唑嘌呤减量,1名患者改用吗替麦考酚酯治疗。所有患者在症状上均有改善,8名患者表现为改善,7名患者达到了最小临床表现-2(MM-2)。所有患者未出现美罗华相关副作用及血细胞减少等情况。
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