在髓系白血病中,HMA主要是用于老年不适合化疗的患者,对老年或不能耐受化疗的脆弱白血病患者,HMA应作为首选,单药或与其他靶向药物进行联合,对上述患者能够取得较好的效果。
无化疗在淋巴瘤包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤等都取得了不错的效果,有些甚至能达到微小残留疾病(MRD)阴性。在急性髓系白血病中,尤其是二代测序应用后,靶向药物的使用应运而生,这些药物与阿扎胞苷、地西他滨等的联合取得了不错的疗效。急性髓系白血病部分亚型会进入无化疗的时代,我们也期待这一天早日到来,为白血病患者带来福音。
HMA出现后,主要获益的是老年不适合强化疗的髓系白血病患者。为了提高HMA的疗效,近几年出现了一些新的治疗方案,如将去甲基化药物与新型靶向药物或抗体联合,初步研究结果非常令人鼓舞。如BCL-2抑制剂联合阿扎胞苷或地西他滨在新诊断老年或不适于化疗的髓系白血病患者中可获得67%的完全缓解(CR)+血象未完全恢复的完全缓解(CRi)率,MRD阴性率达29%,联合AZA组MRD阴性率更高(Blood. 2019 Jan 3;133(1):7-17)。
此外,另一些靶向药物如IDH1或IDH2抑制剂与阿扎胞苷联合可以使得有这类突变的患者缓解率明显提高;特别是复发难治患者的疗效很突出,中位OS达8.8个月;抗CD47抗体与阿扎胞苷的联合也给复发难治或老年白血病都带来了非常不错的效果,值得我们期待。
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