近两年来白血病方面,尤其是急性髓系白血病(AML)有了非常大的进展,既往对于AML我们缺乏有效的治疗手段,而最新的FLT-3抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂和CAR-T疗法均为AML带来了新的希望,使AML的治疗突发猛进的进展。
这些新的治疗手段,针对不同的位点进行精准化的治疗,例如FLT-3抑制剂能够使FLT-3野生型的患者获得非常好的预后,在此基础上加用化疗联合抑制甚至有可能实现治愈;又如IDH1/IDH2,AML中有超过10%的患者具有IDH1/IDH2突变,该类患者使用IDH1/IDH2抑制剂能够有效提高ORR。
但值得注意的是,IDH1/IDH2抑制剂一般要治疗3个月以上才能起效,所以一般临床应用时要使用4-8个疗程后患者才会出现PR或CR。基于上述进展,目前国内国外均在积极进行临床试验,使用这两类药物分别联合化疗和/或其他靶向药物来治疗有相应突变的AML患者。
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