既往CAR-T治疗主要以B细胞淋巴瘤和B细胞白血病为主,近期一项临床研究中,对CAR-T进行了一定的改造,转而使用髓系的抗体,并联合CD19单抗来治疗AML,获得了成功。同时,我国王建祥教授则成功制备出抗CD19 CAR-T,经过抗CD19 CAR-T治疗,难治/复发急性成人淋巴细胞白血病患者(R/R-ALL)可达很好的血液学缓解。
除了AML和ALL以外,血液学领域还有其他令人振奋的进展:如慢性淋巴细胞白血病(CLL)方面,BTK抑制剂进入临床之后,使得Chemo-free(无化疗治疗方案)成为可能;
多发性骨髓瘤(MM)治疗中,蛋白酶体抑制剂和来那度胺的应用,将患者的总生存从18个月提升至6.5年,最近在中国获批的抗CD38单抗达雷妥尤单抗(Daratumumab)+蛋白酶体抑制剂+来那度胺+地塞米松的治疗方案又能进一步延长患者的总生存期超过8年。多发性骨髓瘤有望逐渐进入慢性病时代,成为一个像高血压一样可控可管理的慢病;
血液学罕见病方面,血友病也有了新的进展,既往我们使用百因止(重组人凝血因子Vlll)治疗血友病,但是需要每天输液治疗。去年更加高效、长效的艾美赛珠单抗(Emicizumab)在中国获批,仅需每周一次皮下注射,提高了患者的依从性。
总的来说,我们认为去年是淋巴瘤和骨髓瘤年,今年则是白血病和免疫治疗年,新的治疗手段都切实为患者带来了获益。
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