甲状腺癌是最常见的甲状腺恶性肿瘤，约占全身恶性肿瘤的1%。分化型甲状腺癌（DTC）约占甲状腺癌的95％。在转移性RAI难治性疾病中，化疗具有非常有限的功效并且与实质毒性相关。随着对DTC分子发病机制的了解不断增加，已经开发出新的靶向疗法。乐伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有良好的临床活性，基于随机III期SELECT试验。在瑞士，安装了一个指定患者计划（NPP），以缩短与Swissmedic批准的时间差距。瑞士NPP的主要入选标准是RAI难治性DTC，记录疾病进展，东部肿瘤协作组（ECOG）表现状态0-3。先前治疗的数量不受限制。
2014年6月至2015年10月期间，共有13名中位年龄为72岁的患者入组。大多数患者（69％）至少有一种先前的全身治疗，主要是索拉非尼。 31％的患者显示PR和31％的SD。中位无进展生存期为7.2个月，中位总生存期为22.7个月。 7名患者（53％）需要因不良事件导致的剂量减少。在分析时，6名患者（47％）仍在接受治疗，治疗中位时间为9.98个月。
我们的研究结果表明，在未选择的RAI难治性甲状腺癌患者中，乐伐替尼具有合理的临床活性，近三分之二的患者具有临床获益。可以说，乐伐替尼的毒性特征是可控的。
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