腺样囊性癌是一种来源于唾液腺的低度恶性肿瘤，主要见于口腔等涎腺分布集中部位，也可见于气管、食管、肠道等部位。由于其特殊的病理特征和生物行为特征，其治疗以手术治疗和放疗为主，而药物治疗多年来无更多进展。近期一项研究探索了一种络氨酸激酶抑制剂乐伐替尼(lenvatinib)治疗腺样囊性癌的临床试验结果，该实验结果证明在复发或转移性腺样囊性癌(r/m)ACC患者中使用乐伐替尼具有抗肿瘤活性。毒性与以前的研究相当并需要监测和管理。
该研究采用两阶段最小-最大设计。任何一个主要部位经组织学证实的r/m-ACC伴放射学和/或症状性进展的患者均符合纳入条件。除先前使用过乐伐替尼治疗过外，任何先前的治疗都是允许的。患者每天口服24毫克乐伐替尼。主要终点是总有效率。次要终点是无进展生存率和安全性。对Myb表达和基因组改变与结果的关系进行了探索性分析。
共计33名患者入选。32名患者可作为主要终点进行评估。5名患者（15.6%）部分缓解，24名患者（75%）疾病稳定，2名患者（6.3%）在第一次扫描前因毒性而停止治疗，1名患者（3.1%）在完全缓解后出现疾病进展。尽管只观察到8个进展事件，但平均无进展生存时间达到17.5个月（95%可信区间，7.2个月未达到）。部分患者因毒性反映（n=5）、要求出组（n=9）或治疗医师自行决定（n=6）而移除。23例患者至少需要一次剂量调整，32例患者中有18例因药物相关问题停止使用乐伐替尼。最常见的3或4级不良事件是高血压（n=9；28.1%）和口腔疼痛（n=3；9.4%）。观察到3个4级不良事件（心肌梗死，n=1；后部可逆性脑病综合征，n=1；颅内出血，n=1）。
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