CaboGIST是一项多中心、开放标签、单臂II期临床研究，主要目标是评估卡博替尼在转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者中的活性和安全性，患者在伊马替尼和舒尼替尼耐药后、并未暴露于其他KIT或PDGFR TKIs如瑞戈非尼及其他抑制剂。次要目标是评估卡博替尼在不同GIST突变亚种中的有效率情况，探索反应预测的纵向液态活检。
患者入组条件为：患者年龄≥18岁，ECOG评分0-1，充分的器官功能，组织学确认转移性GIST，至少一处可测量病变，接受伊马替尼新辅助治疗/辅助治疗/姑息治疗过程中耐药、或完成舒尼替尼辅助治疗和放疗后进展3个月内，未有其他GIST的TKIs，其他卡博替尼排除条件。试验主要终点为RECIST 1.1 标准下12周时无进展率（PFR），次要终点是CTCAE 4.0标准下的安全性，PFS，OS，ORR（定义为CR+PR），临床受益率CBR（定义为CR+PR+SD）。若是41个可评估患者中有21个12周无进展，那么卡博替尼的活性足以保证进一步的探索。
试验结果显示，对于初始入组的41位患者，12周无进展率为58.5%；对于全部受试50位患者，12周无进展率为60.0%（95%CI，45-74%）。中位PFS为6.0个月，3个月PFS患者占比70.0%，6个月PFS患者占比51.0%，9个月PFS患者占比25.0%，12个月PFS患者占比21.9%。中位OS为14.4个月，3个月存活患者占比97.9%，6个月存活患者占比92.7%，9个月存活患者占比82.4%，12个月存活患者占比78.5%。达到部分缓解的患者7人、占比14%，疾病稳定的患者33人、占比66%，疾病进展9人、其中3人临床受益、6人物临床受益。ORR（CR+PR）为14%，临床受益率（CR+PR+SD）为80%。
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