在9月10日刚揭晓的2019年拉斯克奖中,一款名为赫赛汀(Herceptin,trastuzumab)的乳腺癌药物的发明团队摘得了今年的拉斯克临床医学研究奖。那么赫赛汀为何方神圣呢?研究发现,在乳腺癌患者中,HER2基因表达量越高,预后就越差,死得也就越快。而赫赛汀是靶向HER2的靶向药。
从疗效上看,只接受化疗的乳腺癌患者一年死亡率是33%,即有三分之一的患者会在一年内去世。当化疗加上赫赛汀后,死亡率减少到了22%。在赫赛汀问世后,科学家们也开始理解HER2在癌症中扮演的角色,并继续探索开发出了一系列以HER2为靶点的具有不同作用机制的靶向药物,包括罗氏(Roche)的Perjeta(pertuzumab,帕妥珠单抗)和Kadcyla(ado-trastuzumab emtansine),葛兰素史克(GSK)的Tykerb (lapatinib,拉帕替尼),Puma Biotechnology的Nerlynx(neratinib,来那替尼),以及恒瑞医药的艾瑞妮(马来酸吡咯替尼片)。
在乳腺癌乃至癌症的治疗史上,赫赛汀的问世都具有划时代意义——它不仅是人类历史上第一个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物,也是第一个用于实体瘤治疗的分子靶向药物,开启了科学家探索癌症分子靶向药的大门。作为首个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物,赫赛汀自上市以来,已经惠及230万名乳腺癌患者,它已成为女性乳腺癌患者的“救命药”,这也是赫赛汀发明团队荣获2019年拉斯克临床医学研究奖的原因。
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