目前，常规肾细胞癌（RCC）的一线治疗，指南优先推荐培唑帕尼或舒尼替尼治疗，二线选择依维莫司（飞尼妥），阿昔替尼、索拉非尼。高危的RCC患者可能从免疫治疗中获益更大。然而，结节性硬化症（TSC）-RCC与常规RCC的治疗策略应有所不同。无论是辅助治疗还是新辅助治疗，一线还是二线，如果患者能够确诊为TSC-RCC，mTOR抑制剂能使患者获益更久。
Kim HS等2014年报道， TSC-AML患者于2009年发现伴有RCC, 给予左肾根治术，术后约17个月，RCC复发，手术不可切除。给予一线舒尼替尼（50 mg/d）治疗3个月达PR；但13个月后PD，换用依维莫司（10 mg/d）治疗，2个月后患者CR；此外，患者面部血管纤维瘤有好转，肾脏体积缩小，AML体积缩小；其他无症状良性病变也略有改善；依维莫司治疗到13个月，仍在继续稳定控制疾病。
这个案例提示了依维莫司治疗TSC-RCC的疗效优于舒尼替尼。随后，Alsidawi S等2018年报道，TSC-RCC患者，双侧均有RCC病灶，基因检测：TSC2突变。给予mTOR抑制剂治疗，2年的时间仍在稳定地控制病灶。Voss MH等回顾5例TSC1或mTOR突变RCC患者，发现这些患者在经历过标准地一线抗血管治疗进展后，二线能从mTOR抑制剂治疗中获益超过20个月。
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