在今年美国地区首次批准新药物集中。美国一些食药物管理局发布了新分子实体药物,他们分别运用的渠道是治疗腱鞘骨巨细胞瘤的和治疗肺结核的Pretomanid及获得性细菌性肺炎的Lefamulinacetate;治疗类风湿性关节炎的Upadacitinib;及治疗骨髓纤维化的Fedratinib。
腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是指发生于手指和手部的坚实性无痛性肿块,肿块可侵袭邻近骨骼,足趾部少见,给患者带来严重的功能限制风险。本病通常以手术切除为主,术后可复发,但不转移。虽然外科手术目前仍是TGCT治疗的标准方式,但有些情况下手术也被认为临床无效,例如弥漫性的TGCT,其终身复发率高达55%。
在现代医学领域界中,酪氨酸激酶抑制剂是一种细小分子Pexidartinib,最突出的就是靶向具有突变的KIT原癌基因受体酪氨酸激酶、FMS样酪氨酸激酶-3(FLT3)和集落刺激因子1受体(CSF1R)。CSF1R的表达能狗凝聚力促进滑膜细胞增殖和积聚。然而从中抑制肿瘤细胞增殖及下调参与疾病发生相关的细胞如巨噬细胞的生长。体内研究显示pexidartinib亦能抑制CSF1R依赖性细胞的增殖。同时它也能它也能抑制CD117、KIT、FLT3和血小板衍生生长因子受体β,从而调节细胞的增殖与存活的能量。
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