在我国，膀胱尿路上皮癌是一种非常常见的泌尿系肿瘤，其发病率位于所有恶性肿瘤的前十位。在过去的二三十年间，呼吸系统、消化系统等其他系统肿瘤晚期药物治疗方面取得快速发展，但尿路上皮癌晚期药物治疗却发展较慢。近几年来，随着免疫治疗兴起、靶向药物的获批和抗体偶联药物的开发，晚期尿路上皮癌的治疗也取得了突飞猛进的进步。
以往研究数据表明作为膀胱癌二线治疗的免疫治疗，其客观有效率为20%-30%，相较于既往二线化疗的有效率（10%左右）有显著提高。国外PD-1/PD-L1免疫治疗相关研究已经取得了突破性进展，国内君实及百济PD-1单抗也已经完成了膀胱尿路上皮癌的注册临床研究，相信在未来膀胱尿路上皮癌的免疫治疗能在临床上广泛推广。但同时需要注意的是，只有部分人群从免疫治疗中获益，尿路上皮癌的免疫治疗需要进行人群筛选。从研究结果看仅有一部分有效患者可以长期生存获益，无效的患者其实占绝大多数，其中位PFS时间仅为2到3个月。而免疫治疗有效的病人，其PFS可能在1年左右。因此需要我们严格把关，筛选出适合免疫治疗的患者群体。既往研究表明肿瘤负荷较轻，没有肝转移等一般情况良好的病人可以考虑免疫治疗。
晚期膀胱癌近年来在靶向治疗取得突破，大约20%的复发性膀胱癌患者中会出现成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的突变。今年4月份美国FDA已经批准了厄达替尼用于晚期膀胱癌的靶向治疗。但适用于靶向治疗的患者群体在国外仅占所有晚期尿路上皮癌患者的20%左右，国内的数据可能更低一些，靶向治疗能够为此类患者的生存提供有效支持。此外在中国，上尿路上皮癌(UTUC)部分患者FGFR的突变率要比膀胱癌更高，有可能这部分病人靶向治疗的机会会更好一些。
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