阿帕替尼对无肝转移的结直肠癌有效吗？一项发表在《the Oncologist》的Ⅱ期研究显示，阿帕替尼单药治疗难治性结直肠癌有效，尤其是体能状态（PS）评分0-1或无肝转移患者。该研究纳入组织学诊断的结肠或直肠腺癌、先前接受过至少2种标准治疗方案的患者。在3线或以上治疗中，给予口服阿帕替尼500 mg/d。利用含1021个癌症相关基因的panel进行动态捕获测序，以识别ctDNA的体细胞变异。
研究共纳入26例患者，结果显示：中位PFS为3.9个月，中位总生存（OS）为7.9个月。PS 0~1患者的PFS显著长于PS 2患者（4.17个月vs 1.93个月）；无肝转移患者的PFS显著长于有肝转移患者（5.87个月vs 3.33个月）。阿帕替尼的常见不良反应包括高血压、手足综合征、蛋白尿和腹泻。所有患者均因不良事件而减少治疗剂量。
此外，研究还发现，常见的APC、TP53和KRAS基因突变与PFS和OS无显著相关性，这可能与研究样本量小有关。在13例接受连续ctDNA检测的患者中，10例在影像学疾病进展前已发现ctDNA丰度增加，这表明ctDNA检测与影像学肿瘤负荷有关。总而言之，该研究为“阿帕替尼治疗难治性结直肠癌有效”提供了支持性证据，尤其是对PS 0–1和无肝转移患者的治疗。鉴于该研究样本量小，未来需在更大型研究中验证该研究结果。
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