血小板减少症包括原发及继发性,其中原发免疫性血小板减少症(ITP)是最常见的疾病类型。尽管对于多数病人,免疫球蛋白以及皮质激素是有效的治疗方案,但依然有众多患者对这些药物不敏感或不耐受,因此临床也非常期待其他治疗药物。2018年,NMPA批准了艾曲泊帕,该药是首个在国内获批的口服非肽类促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。
实际上,该药在2008年就获得了FDA的批准,用于ITP的治疗。2018年FDA则批准了3个血小板减少症用药,其中两个药物被认为是第二代TPO-RA,分别是盐野义的Lusutrombopag以及多瓦制药的Avatrombopag,其中后者已经被复星引入中国。而鉴于包括ITP在内的多种血小板减少症更主要的原因不是血小板生成不足,而是血小板被破坏,因此另一个获批的Fostamatinib值得期待。
Fostamatinib是口服Syk抑制剂,通过阻断抗血小板自身抗体从而阻止其破坏患者血小板。考虑到起效时间,该药应该主要针对慢性血小板减少症。推荐剂量最初为每天口服两次,每次100 mg。一个月后,如果血小板计数未增加至至少50×109 / L,则将剂量增加至每次150 mg,每天两次。
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