许多人对白血病并不陌生，大多是从影视剧里知道的。白血病一度成为“绝症”的代名词。那急性白血病，到底有多可怕？急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见，儿童以ALL多见。美国近年来上市的白血病新药中，约80%的新药国内未上市。
仅2018年，美国FDA就批准了6款针对白血病的新疗法。2018年美国血液学会(ASH)年会报告的一项2期临床试验显示，Venetoclax(Venclexta)和低甲基化药物(HMAs)联用表现出强烈的活性。在60岁以上新诊断的AML患者和71%的继发性AML患者中，Venetoclax与地西他滨联用10天后，完全缓解率(CR)或血液学不完全回复的完全缓解率高达92%。
另外，日前发布的美国ASCO第14版肿瘤进展年度报告中特别指出，Venetoclax联合阿扎胞苷的新型联合疗法在老年急性髓系白血病中发挥了卓越的疗效。1期临床结果显示，最初入组的57例患者中，35例达到完全缓解或骨髓功能恢复不完全的完全缓解。其他的新药物还包括米哚妥林(Rydapt)、吉妥单抗(Mylotarg)、CPX-351(Vyxeos)等。
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