来那度胺(雷利度胺)是第二代免疫调节剂,具有良好的抗骨髓瘤疗效及无神经毒性的特点。2014年,扎古里等进行的一项系统回顾和分析发现,来那度胺一线或二线治疗POEMS综合征血液学完全缓解率为18.6%,非常好的部分缓解率为39.5%,部分缓解率为37.2%;在所有的病例中,VEGF水平均下降。
92%的患者神经症状得以改善,另外8%的患者保持稳定;1年无进展生存率为93.9%。北京协和医院周道斌教授团队去年在美国血液病学会(ASH)年会上发布了一项口头报告“小剂量来那度胺联合地塞米松用于初治POEMS综合征的前瞻性Ⅱ期研究(摘要号:192)”,41例≥18岁未使用细胞毒性药物的POEMS综合征患者接受了至少6个周期治疗(1例患者除外),至首次血液学缓解中位时间为2个月。
总体神经系统缓解率为93%,总体神经病变限制性量表(ONLS)由4分降至2分,至首次神经病学缓解中位时间为1个月;VEGF水平显著下降,由5155 pg/ml 降至1206 pg/ml;全部患者周围水肿好转(消失或显著改善);3例患者的肺动脉高压均好转;从不良反应方面来看,未发生3级或以上的不良事件,小剂量来那度胺与地塞米松联用多为1~2级不良事件。
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