目前儿童慢性髓性白血病治疗,是根据疾病分期、是否有合适的供者、是否存在影响患者进行造血细胞移植的其他疾病、以及出于慢性髓性白血病慢性期的患者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的反应等因素,选择合适的治疗方案:
1.使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可以控制病情但不能治愈。2.异基因造血细胞移植(Allo-HSCT),有治愈疾病的可能。3.使用细胞毒性药物进行姑息治疗。由于儿童慢性髓性白血病的发病率低,应用酪氨酸激酶抑制剂治疗经验优先,缺乏充足临床试验数据,因此儿童慢性髓性白血病的治疗多借鉴成人CML的治疗经验。2003年5月美国食品药品监督管理局批准了使用伊马替尼治疗儿童髓性白血病慢性期的患儿,2004年儿童肿瘤协会的临床试验证实伊马替尼在儿童中具有很好的耐受性。
作为二代酪氨酸激酶抑制剂类药物尼洛替尼和伊马替尼获得中国国家食品药品监督管理局批准一线治疗。二代酪氨酸激酶抑制剂能够使更多患者获得稳定的深度分子学反应,进而成功停止酪氨酸激酶抑制剂治疗获得长期的无治疗缓解(TFR)。儿童患者因生存期长,考虑到如果终生服药会带来一定的经济负担、低级别副反应以及这些对生活质量的影响,无治疗缓解成为这部分患者治疗的目标。因此对儿童患者可优先考虑二代酪氨酸激酶抑制剂一线治疗。
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