艾曲波帕(Eltrombopag)是一种促血小板生成素受体激动剂,在I/II期临床试验中应用单药艾曲波帕,25例对初始免疫抑制剂治疗(IST)无反应的SAA患者接受艾曲波帕的递增剂量治疗,起始剂量为50 mg/d,每2周增加25mg/d剂量,直至剂量达到150mg/d。主要观察终点是3~4个月时有血液学反应。最终,11例(44%)患者获得了血液学反应,其中9例血小板缓解,9例中性粒细胞缓解,6例红系缓解(部分患者获得>1系的血象缓解)。
在部分获得缓解的患者中,随着血象多系恢复,骨髓细胞数量也相应增加,表明艾曲波帕对HSC有刺激作用。在另一项艾曲波帕剂量递增的拓展队列研究中(43名患者),缓解率保持在40%左右,且多系改善持续可见。8例患者出现克隆演变,其中5例出现7号染色体缺失或部分缺失。克隆演变的累积发生率大约为15%-20%,这与既往报道结果相似。
大多数核型异常通常在治疗开始的前6个月内出现。艾曲波帕耐受性良好,主要毒性为上呼吸道感染、发热和肌肉骨骼疼痛。无一病例表现出骨髓网硬蛋白沉积和血栓形成的明显增加。在一些血液学反应更为明显的患者中,快速减量后停药是可能的,且多数并未复发。这些研究使得艾曲波帕获批作为单药治疗对初始IST反应差的SAA患者。
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