身材矮小儿童在青春期的生长由于雌激素的骨骺融合作用会受到限制。此项研究是为了比较严重特发性矮小症(ISS)男性青春期患儿接受芳香化酶抑制剂(AIs) vs 生长激素 vs AI/GH 对成人终身高的疗效和安全性,同时比较各组的身体组成。结果显示,24 个月时各组的身高增加值为 AI:+14.0 ± 0.8 cm,GH:+17.1 ± 0.9 cm,AI/GH:+18.9 ± 0.8 cm(P < 0.0006 ANCOVA)。
身高 SDS 为 AI:-1.73 ± 0.12,GH:-1.43 ± 0.14,AI/GH:-1.25 ± 0.12(P < 0.0012),接受 36 个月治疗患者的数值会更高。不考虑治疗持续时间,共 71 例(97.6%)患儿治疗至接近成人身高,平均年龄为 17.4 ± 0.2岁,平均骨龄为 15.3 ± 0.1 岁,其中 AI 组身高 SDS 为 -1.4 ± 0.1,GH 组为 -1.4 ± 0.2,AI/GH 组为 -1.0 ± 0.1(P = 0.06)。
AI 组绝对身高增加值为 +18.2 ± 1.6 cm,GH组为 +20.6 ± 1.5,AI/GH 组为 +22.5 ± 1.4(P = 0.01)(身高 SDS 为 -2.0 的期望身高增加值为 +13.0 cm)。AI/GH 组具有较高的去脂体重自然增长。各组的骨健康状况、实验室安全指标和不良反应相似。与阿那曲唑相比,来曲唑导致睾酮升高,雌二醇降低。研究表明,为期 24~36 个月的治疗中,青春期 ISS 患儿接受 AI/GH 治疗与单用 GH或 AI 相比显著增加身高,且具有可靠的安全性。
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