由于我国免疫性血小板减少症(ITP)患病率较高,很多医院由于接触的经典病例少,诊断、治疗、管理等方面仍有所不足。目前对于ITP的一线治疗仍以大剂量的糖皮质激素为主;而在二线治疗中,口服小分子、非肽类 TPO 受体激动剂——艾曲波帕(Eltrombopag)的出现,为 ITP 的治疗提供了新的选择。
2016 年中国共识、2018 年中国指南均推荐艾曲波帕为 ITP 二线治疗方案,2019 年,艾曲泊帕在中国大陆获批用于 12 岁及以上儿童 ITP 的二线治疗。同时,国家卫生健康委发布《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019 年版)》,推荐艾曲泊帕作为儿童 ITP 的二线治疗。
RAISE 研究证实,通过艾曲波帕治疗治疗两周后,患者中位血小板计数升至 50×109/L 以上,并可维持至 4.5 年,后续随访研究中,67% 的患者持续应答超过 52 周。此外,ESTIT 研究、中国多中心Ⅲ期临床研究等均提示患者具有可持续的长期疗效,且长期应用耐受性良好。虽然艾曲波帕对ITP的疗效已得到验证,但患者在用药期间要注意肝脏问题、骨髓问题、光毒性和白内障。
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