硼替佐米/万珂是AL 淀粉样变患者的标准疗法,但对缓解持续时间的了解知之甚少。治疗后参与的淀粉样蛋白生成和未参与的血清游离轻链(dFLC)的差异小于10mg / L(低dFLC缓解)可预测低dFLC(20-50mg / L)的AL患者的存活率。我们报告了前期使用硼替佐米治疗AL的最大队列的结果,探索后处理dFLC<10mg/L(“严格的dFLC缓解”)对全部患者的影响。
研究纳入了915名在英国接受硼替佐米治疗的新诊断为AL的患者并在我们中心进行了评估。评估的项目有血液学缓解情况、6个月时的dFLC、器官缓解情况、总体存活率(OS)和到二次治疗的时间(TNT)。TNT分析不包括未进行二次治疗就死亡的患者。总体缓解率(意向治疗)为65%,完全缓解(CR)/非常好的部分缓解/低dFLC缓解率为49%。严格的dFLC缓解,dFLC 10-40mg / L和> 40mg / L 的患者比例分别为30%,22%和48%。中位总体存活率为72个月。289名患者死亡而未进行二线治疗。
在其余患者中,未达到中位TNT且7年时55%的患者未进展为进一步治疗。严格的dFLC缓解患者的 OS和TNT明显优于缓解较差的患者。72%的CR 患者与严格的dFLC缓解为84%的患者相比在3年后没有进一步治疗。严格的dFLC缓解(61%)比轻度缓解者(45%)的心脏缓解更好(p = 0.005)。前期采用硼替佐米治疗可获得持久的血液缓解。严格的dFLC缓解可预测TNT延长和较好的器官缓解。
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