鲁索替尼(ruxolitinib)是唯一一个获得批准治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂,但对于治疗失败的患者,目前仍缺少有效的治疗方案。最近,一项随机开放性研究,评估了momelotinib——一种JAK1和JAK2激酶抑制剂,与最佳可用疗法(BAT)相比,在经鲁索替尼治疗后效果不佳或有血液学毒性的骨髓纤维化患者中的有效性及安全性。
研究共计纳入156例骨髓纤维化患者,其中的104例接受了momelotinib治疗,52例接受了BAT治疗(其中46例接受了鲁索替尼治疗)。Momelotinib组和BAT组分别有73/104(70%)例和40/52(77%)的患者完成了为期24周的治疗。Momelotinib组和BAT组分别有7/104(7%)例和3/52(6%)例患者的脾脏体积较基线缩小超过35%。
最常见的3级或更严重的不良事件为贫血(Momelotinib组14/104[14%] vs BAT组7/52[14%]),血小板减少(7[7%] vs 3[6%]),腹痛(1[1%] vs 3[6%])。该研究结果表明,对于既往接受鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者,momelotinib在脾脏体积缩小方面的疗效并不优于BAT方案。
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