硼替佐米（Bortezomib）是一种蛋白酶体抑制剂，经常用于多发性骨髓瘤（MM）患者的一线治疗和复发治疗，在大多数回顾性和前瞻性多中心研究中被用于初发和复发的轻链淀粉样变性患者。硼替佐米的血液学应答率为50%～80%，CR率为25%～47%，且CR发生迅速，尤其是每周两次给药时。常见毒性包括血小板减少、外周感觉神经病变、神经病理性疼痛、低血压和周围性水肿。
鉴于硼替佐米在复发患者中的疗效，以及在MM患者中作为一线治疗时所获得的较高缓解率。我们提出假设：使用硼替佐米并联合auto-SCT，也可以提高AL淀粉样变性患者的缓解率。由于CR率与PFS、OS和器官反应密切相关，因此本试验研究了硼替佐米和地塞米松进行诱导治疗后，HDM和auto-SCT治疗是否改善AL淀粉样变性患者CR率。
尽管研究未达到研究的主要终点，但在这项每周两次硼替佐米联合地塞米松治疗的多中心前瞻性试验中，新诊断的AL淀粉样变性患者的血液学反应率高达80％ 。但是，超过70％的患者无法阻止淀粉样变性相关的器官衰竭的发生，治疗诱导的2级NCI-CTCAE以及更高的胃肠道、心脏、代谢和神经毒性，导致在Auto-SCT前的停药率高达30％。可能是由于在HDM和auto-SCT之前选择了诱导治疗，因此在进行auto-SCT后的6个月内移植组无任何原因的患者死亡，且CR率从20％提高到46％。
详情请访问 肿瘤 https://www.kangantu.com/
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）