近年来，分子靶向治疗是甲状腺癌治疗领域最令人关注的进展，目前有2个药物获得 FDA 批准。其中，多吉美（索拉非尼）是首个获批治疗进展性 RR-DTC 的分子靶向药物。最初的触发点来自JCO 连续两期发表的索拉非尼治疗 RR-DTC 的二期临床研究，虽然样本量不大，但对于治疗上接近山穷水尽的 RR-DTC 患者而言，无疑是黑暗中的明灯。
对于处在一筹莫展中的经治医生而言，可谓是迎来了柳暗花明。陈教授说，我们抓住了这根救命稻草，开始谨慎地在患者身上使用，随后又加入了全球三期临床研究。研究结果很理想，肺转移的甲状腺癌取得了非常好的疗效。他介绍，三期临床研究结果显示，与安慰剂组相比，索拉非尼组患者的无进展生存（PFS）明显延长达 5 个月（10.8 个月对 5.8 个月）。
研究虽未获得 OS 数据，但这个缺憾一定程度上是出于对受试者利益的保护，安慰剂组患者一旦出现临床进展就交叉到索拉非尼组，因此无法获得不受干预情况下的 OS。更可喜的是，随着靶向治疗研究向纵深发展，已经发现，靶向药物有一定的再分化作用。二期临床试验发现达拉非尼、司美替尼等靶向 BRAF、MEK 的激酶抑制剂恰恰能起到良好的再分化的作用。
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