随着对 DTC 发病机制的研究深入,越来越多的药物开展了临床研究,并取得了良好的效果。2016 年出版的《甲状腺结节和分化型甲状腺癌诊治指南》明确指出:针对疾病迅速进展的 RR-DTC 患者,可选用新型靶向药物治疗。目前,DTC 的靶向治疗,常用药物包括索拉非尼、乐伐替尼、阿西替尼、司美替尼等。
早在2009年,陈立波教授在国内率先开展了 RR-DTC 的靶向药物治疗研究,并在美国甲状腺学会官方杂志《甲状腺》连续发表学术论文。治疗后,肺转移 RR-DTC 患者病情持续好转,平均无进展生存期(PFS)达到 42 周,血清甲状腺球蛋白(Tg)水平明显下降,靶向药物表现出了良好的应用潜力。即使是脑转移性 RR-DTC,患者也可以从这一新型治疗方法中获益。
在一项国际多中心、双盲对照研究(III 期试验)中,研究者发现,索拉非尼可明显延长患者 PFS,与对照组相比,接受索拉非尼治疗的患者 PFS 达到 10.8 个月,而前者仅为 5.8 个月。同时,总生存期(OS)也有改善趋势 。另一项研究得到了类似的结论。虽然这些研究都证实了靶向治疗在延长 PFS 中的作用,但目前尚无研究表明这些靶向药物能够改善 OS。
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