急性髓系白血病（AML）是一类高异质性，常见的血液肿瘤。化疗联合移植（Allo-HSCT）作为AML标准疗法可治愈35-40%年轻患者（≤60岁）和5-15%老年患者，而单纯化疗仅使16.6%（年轻）和2.4%（老年）的AML患者获得长期生存。
在过去10年里，随着对AML分子学的深入了解，巨大的临床需求推动了新药研发的快速发展。2017年4月28日，FDA批准雷德帕斯（Midostaurin）治疗初发FLT-3突变的成人AML患者，这是自2000年来第一个在美国被批准上市的AML新药。
之后，Enasidenib（2017/8/1），CPX-351（2017/8/3），GemtuzumabOzogamicin（2017/9/1），Ivosidenib（2018/7/20）相继获批，Quizartinib的三期研究也已获得成功。针对AML的特定人群，创新药物的出现提供了更多的治疗选择。
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