在NEJM上的研究表明,与历史对照相比,艾曲波帕/艾曲博帕加标准免疫抑制治疗方案似乎增加了总体反应率,并显著增加了SAA患者血液恢复的频率、速度和稳健性。
在NIH研究中,六个月使用艾曲博帕加标准免疫抑制治疗有很好的完全缓解率,这一主要疗效终点在所有三个治疗组中都超过了历史纪录(10%)。队列1中的患者从第14天至第6个月接受了艾曲博帕,达到33%的完全缓解率。队列2的完全缓解率最低(26%),其中病人的艾曲博帕暴露时间最短(第14天至3个月)。
此外,与以前的队列相比,血小板和嗜中性粒细胞血液计数的总体增加会更加的高,这正是SAA疾病的关键治疗目标。所有治疗组中位随访两年的总生存率为97%。艾曲博帕是唯一用于二线治疗SAA的血小板生成素受体激动剂,而NIH研究的这些结果现在显示出其作为一线治疗的潜力。
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