来那度胺（雷利度胺）是治疗伴del（5q）输血依赖的IPSS评分为低危或INT-1MDS的药，这些患者可伴有其他细胞遗传学异常，但在欧洲，其应用局限于伴有孤立del（5q）的IPSS评分为低危或INT-1的MDS患者，而且欧洲缺乏其他治疗方法（如EPO和G-CSF）。事实上，有证据表明，来那度胺在伴del（5q）的MDS患者输血依赖前进行治疗是有反应的。
现在基于几个研究获得的疗效证据，来那度胺的用量是10 mg/d，每个月使用21 d。与5 mg的剂量相比，10 mg的剂量在使患者脱离输血和引起细胞遗传学反应方面更有效，而且使用同样安全。来那度胺获得的持续脱离输血的意义在于显著降低了急性髓系白血病（AML）的发生风险和死亡率。除了那些伴有严重肾功能不全和严重血细胞减少的患者，来那度胺可以应用于大多数伴del（5q）的低危MDS。
在任何情况下，为保护肾和甲状腺功能，需调整来那度胺的剂量并配合使用G-CSF。1个疗程来那度胺治疗可以使50%的患者发生反应。来那度胺治疗伴复杂核型的MDS患者，OS较短，可能加速进展为AML。原因是由于TP53突变，这一突变在伴孤立del（5q）和复杂核型25/5的MDS患者中更常见。微信扫描下方二维码了解更多：
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