本研究旨在应用一种用于英国和法国的经济模型,从比利时医疗保健支付者的角度,整合尼达尼布的长期生存数据,使用当地成本投入来评估尼达尼布与吡非尼酮的成本效益。该经济分析使用马尔可夫模型评估患者整个生存期的预后。为了得到尼达尼布治疗患者的基线生存率,整合了6项临床试验的患者数据5。使用韦布尔参数模型推断观察性试验以外的生存率。这两个对照组的长期生存率数据来自临床试验的开放标签扩展,无法直接或间接比较患者生存率。
因此,假设使用吡非尼酮患者和使用尼达尼布患者的生存率相同。将来自网络荟萃分析的数据用于评估肺功能丧失、急性加重事件、安全性和停药(任意原因)。尼达尼布与吡非尼酮的成本效益结果以增量成本效益比(ICER)的形式呈现,考虑了质量调整生命年(QALYs)和整个队列生命周期内累积的成本。尽管比利时没有官方的成本效益阈值,但与既往的研究一样,假定支付意愿(WTP)阈值为30000欧元/QALY。
确定性分析结果发现,在患者的一生中,尼达尼布治疗比吡非尼酮治疗的累积总成本更低(102315欧元vs. 113313欧元)。成本节约的原因之一是由于尼达尼布治疗发生急性加重风险较小。该模型预测的总体质量调整生命年(QALYs),结果显示,,尼达尼布组为3.353 QALYs,吡非尼酮组为3.318 QALYs。
概率敏感性分析(PSA)的总成本(尼达尼布102,901欧元,吡非尼酮112,964欧元)和QALYs(尼达尼布3.364,吡非尼酮3.279)与确定性分析中得出的结果相似(表1)。为了保持完整性,研究提供了PSA成本效益可接受曲线。在获得50000欧元/QALY的阈值时,尼达尼布干预比吡非尼酮干预更具成本效益的概率为99.6%。微信扫描下方二维码了解更多:
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