2013年8月至2014年11月，共有来自26个国家173个中心的658名患者被随机分配接受卡博替尼（Cabozantinib）（330名患者）或依维莫司（328名患者）；这些患者共同构成了总生存期人群。接受随机分组的前 375 名患者（187 名分配至卡博替尼组，188 名分配至依维莫司组）构成主要终点分析的无进展生存人群。安全性人群包括接受研究治疗的所有患者（331 人接受卡博替尼，322 人接受依维莫司）。
截至数据截止日期 2015 年 5 月 22 日，共有 133 名分配至卡博替尼的患者和 67 名分配至依维莫司的患者继续接受研究治疗。无进展生存人群的最短随访时间为 11 个月，总生存人群的最短随访时间为 6 个月。停止治疗的最常见原因是放射学上的疾病进展。治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面是平衡的。最常见的既往治疗是舒尼替尼，大多数患者之前仅接受过一种 VEGFR 抑制剂。
无进展生存期的持续时间由独立放射学审查委员会在前 375 名接受随机分组的患者中确定。卡博替尼的估计中位无进展生存期为 7.4 个月（95% 置信区间 [CI]，5.6 至 9.1），依维莫司为 3.8 个月（95% CI，3.7 至 5.4）。卡博替尼的疾病进展或死亡率比依维莫司低 42%（进展或死亡的风险比，0.58；95% CI，0.45 至 0.75；P<0.001）。在一项支持性分析中，结果相似，包括研究者对无进展生存期的评估（卡博替尼的中位数，7.4 个月 [95% CI，6.3 至 7.6] 与依维莫司的 5.3 个月 [95% CI，3.8 至 5.6]；风险比）进展或死亡，0.60；95% CI，0.47 至 0.76；P<0.001）。
在根据既往 VEGFR 抑制剂数量和 MSKCC 预后风险类别定义的预设亚组中，一致观察到与卡博替尼相关的无进展生存期获益。在对接受舒尼替尼作为其唯一既往 VEGFR 抑制剂的 153 名患者的亚组进行的事后分析中，估计的中位无进展生存期为使用卡博替尼的 9.1 个月（95% CI，5.6 至 11.2）和 3.7 个月（95% CI， 1.9 至 4.2）与依维莫司（进展或死亡的风险比，0.41）。
在接受随机分组的前 375 名患者中，根据独立放射学审查委员会的评估，卡博替尼的客观缓解率显着高于依维莫司（分配给卡博替尼的 187 名患者中有 40 名 [21%] 部分缓解，而 9分配给依维莫司的 188 名患者中 [5%]；P<0.001）。每组中有 116 名患者 (62%) 出现疾病稳定的最佳反应，分配至卡博替尼的 26 名患者 (14%) 与分配至依维莫司的 51 名患者 (27%) 出现疾病进展。在接受舒尼替尼作为其唯一既往 VEGFR 抑制剂的 153 名患者的亚组中，分配至卡博替尼的 76 名患者中有 17 名（22%；95% CI，14 至 33）和分配至依维莫司的 77 名患者中有 2 名出现客观缓解（3%；95% CI，0 到 9）。
在预先指定的总生存期中期分析中，总生存期人群中有 202 人死亡。观察到卡博替尼比依维莫司总生存期更长的趋势（死亡风险比，0.67；未调整的 95% CI，0.51 至 0.89；P=0.005）。未达到中期分析时达到统计学显着性所需的 P 值≤0.0019，在发生 408 例死亡后，生存随访继续至计划的最终分析。尽管依维莫司组（328 名患者中的 155 名 [47%]）比卡博替尼组（330 名患者中的 126 名 [38%]）更频繁地使用随后的抗癌疗法，但卡博替尼的生存期仍然更长。最常见的后续抗癌疗法是依维莫司组中的阿西替尼（74 名患者 [23%]）和卡博替尼组中的依维莫司（75 名患者 [23%]）。更多详情可咨询下方微信。
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