索拉菲尼/索拉非尼治疗分化型甲状腺癌的三级护理经验

　　索拉非尼/索拉菲尼是一种多激酶抑制剂，被批准用于治疗放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者。本研究评估了索拉非尼在现实世界临床实践中的有效性和安全性，并将结果与 DECISION 试验的结果进行了比较。还评估了与索拉非尼治疗后更好的临床结果相关的临床特征。

　　方法：这项多中心、回顾性队列研究评估了在韩国 6 家三级医院接受索拉非尼治疗的 98 名进行性 RAI 难治性 DTC 患者。主要目标是根据实体瘤中的反应评估标准 v1.1 的无进展生存期 (PFS)。还评估了总生存期、反应率（根据实体瘤反应评估标准 v1.1 定义为最佳客观反应）和安全性。

　　结果：中位 PFS 为 9.7 个月；随访期间未达到中位总生存期。分别有 25 名 (25%) 和 64 名 (65%) 患者获得了部分缓解和病情稳定。41 名 (42%) 患者的病情稳定 > 6 个月。亚组分析确定了更好 PFS 的几个预后指标：无疾病相关症状（风险比 [HR] = 0.5；p = 0.041）、仅肺转移（HR = 0.4；p = 0.048）、每日维持剂量≥ 600 毫克（HR = 0.3；p = 0.005），甲状腺球蛋白减少≥60%（HR = 0.4；p = 0.012）。索拉非尼的平均日剂量为 666 ± 114 mg，13% 的患者因不良事件 (AE) 而停药。分别在 93 (95%) 和 40 (41%) 名患者中报告了 AE 和严重 AE。最常见的 AE 是手足皮肤反应 (76%)。

　　结论：接受索拉非尼/索拉菲尼治疗的进行性 RAI 难治性 DTC 患者的 PFS 与 DECISION 试验的结果一致。疾病相关症状、仅肺转移、每日维持剂量和甲状腺球蛋白减少与 PFS 显着相关。这些结果表明，索拉非尼/索拉菲尼是进行性 RAI 难治性 DTC 患者的有效治疗选择。

　　本研究评估了索拉非尼/索拉菲尼在临床试验之外对进行性 RAI 难治性 DTC 患者的疗效和安全性。9.7 个月的中位 PFS 和 67% 的疾病控制率与 DECISION 试验的结果一致（中位 PFS = 10.8 个月；疾病控制率 = 54%）。在这项研究中，87% 的患者肿瘤负荷降低，25% 的患者达到 PR。大约 42% 的患者有 6 个月或更长时间的 SD。无疾病相关症状、仅肺转移、每日维持剂量≥600 mg 和 Tg 降低≥60% 的 RAI 难治性 DTC 与更好的 PFS 显着相关。索拉非尼的平均日剂量为 666 ± 114 mg，13% 的患者因 AE 停药。41% 的患者报告了严重 AE，并且大多数 AE 的报告频率低于 DECISION 试验。AE 大体上与索拉非尼已知的安全性一致，但咯血、中性粒细胞减少、气管食管瘘、脓胸、急性胰腺炎除外。

　　亚组分析确定了几个预测索拉非尼/索拉菲尼治疗后更好的 PFS 的预后指标：没有疾病相关症状、仅肺转移、每日维持剂量≥600 mg 和 Tg 降低≥60%。在 DECISION 试验中，在所有亚组中观察到索拉非尼在 PFS 方面的临床益处，按地区、年龄、组织学、转移器官、氟-D-葡萄糖摄取、目标或非目标病灶数量、目标病灶大小、性别划分, 和累积 RAI 剂量。然而，DECISION 试验的结果并未确定索拉非尼/索拉菲尼治疗患者的预后指标，因为主要在索拉非尼和安慰剂组之间进行了比较分析。本研究的优势之一在于确定了接受索拉非尼治疗的患者的几种预后指标。

　　还在索拉非尼/索拉菲尼治疗后对 45 名患者的疾病进展模式进行了分析。由于目标病灶大小显着增加，大约 51% 的患者在随访结束时被归类为疾病进展。然而，这些患者中有 38% 被定义为由于随访期间非靶器官出现新病变而导致疾病进展。一些病灶的逃逸现象和生长，或新病灶的出现，是酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的常见局限性，这种现象背后的机制尚不清楚。在本系列中，在各种器官中发现了新的转移性病变，包括肺、骨、肝、颈部、胸膜和肌肉。如果最初的评估不包括那些有转移病灶的区域，就很难将新病灶的实际发生与先前未知病灶的简单披露区分开来。因此，在实际临床情况下开始索拉非尼治疗之前，评估靶病变以外的其他器官非常重要。

　　总之，接受索拉非尼/索拉菲尼治疗的进行性 RAI 难治性 DTC 患者的 PFS 与 DECISION 试验的结果一致。发现没有疾病相关症状、仅肺转移、每日维持剂量≥600 mg 和 Tg 降低≥60% 与 PFS 的改善显着相关。索拉非尼是一种有效的治疗选择，对进行性 RAI 难治性 DTC 患者具有显着疗效和可控的 AE。微信扫描下方二维码了解更多：