帕博西尼/哌柏西利加来曲唑对患者的健康相关生活质量的影响

　　患者报告的结果是新治疗方案的收益-风险评估中不可或缺的一部分。PALOMA-2 研究为接受一线内分泌治疗（哌柏西利/帕博西尼加来曲唑和单独来曲唑）的转移性乳腺癌 (MBC) 患者报告的健康相关生活质量 (QOL) 提供了最大的证据。

　　患者和方法

　　雌激素受体阳性 (ER+)/人表皮生长因子受体 2 阴性 (HER2−) MBC 的初治绝经后妇女按 2:1 随机分配至哌柏西利加来曲唑 (n = 444) 或安慰剂加来曲唑 (n = 222) .使用癌症治疗功能评估 (FACT)-乳房和 EuroQOL 5 维度 (EQ-5D) 问卷，在基线、第 2 和第 3 周期的第 1 天以及第 5 周期后每隔一个周期的第 1 天评估患者报告的结果。

　　结果

　　截至 2016 年 2 月 26 日，中位随访时间为 23 个月。两个治疗组之间的基线评分具有可比性。在 FACT-Breast Total、FACT-General Total 或 EQ-5D 分数与基线的变化方面，未观察到显着的臂间差异。在哌柏西利加来曲唑组中观察到疼痛评分的显着改善（-0.256 对 -0.098；P =0.0183 ）。在两组中，FACT-Breast Total 评分的恶化在无进展患者与进展患者以及部分或完全反应患者与无进展患者中显着延迟。在有和没有中性粒细胞减少症的患者中，FACT-Breast 和 EQ-5D 指数评分没有观察到显着差异。

　　结论

　　总体而言，接受一线内分泌治疗的 MBC 女性具有良好的 QOL。与单独使用来曲唑相比，在来曲唑中添加帕博西尼/哌柏西利可维持健康相关的 QOL，并改善 ER+/HER2− MBC 的初治绝经后患者的疼痛评分。在没有进展的患者与进展的患者以及有客观反应的患者与无反应的患者中，观察到与健康相关的 QOL 恶化的延迟显着更大。

　　激素受体阳性 (HR+) MBC 是不可治愈的，但可以有很长的自然病程，可以采用多线序贯有效的治疗方案。因此，在引入疗效更高的新疗法时，证明 QOL 没有受到影响至关重要。虽然治疗可以延长疾病进展的时间，从而预防疾病的影响，但与治疗相关的毒性会对 QOL 产生不利影响。一般来说，接受 HR+/HER2- 疾病一线治疗的患者在诊断时具有较高的 QOL 功能水平，与一般健康人群相当，我们目前的分析证实了这一发现。因此，了解治疗对患者整体 QOL 的影响并平衡风险与收益就显得尤为重要。在目前的研究中，我们使用了两种广为人知且经过验证的 PRO 问卷，一种用于评估特定于乳腺癌的 HRQOL (FACT-B)，另一种用于评估总体健康状况 (EQ-5D)。据我们所知，此处提供的结果代表了在最现代的护理环境中接受基于内分泌治疗的 HR+/HER2− MBC 女性 PROs 的已发表文献中迄今为止最长的随访期。该分析表明，接受内分泌治疗的女性在 PRO 的评估中表现非常出色，可与健康个体相媲美。此处呈现的结果代表了迄今为止已发表的关于在最现代护理环境中接受基于内分泌治疗的 HR+/HER2− MBC 女性 PROs 的最长随访期。该分析表明，接受内分泌治疗的女性在 PRO 的评估中表现非常出色，可与健康个体相媲美。此处呈现的结果代表了迄今为止已发表的关于在最现代护理环境中接受基于内分泌治疗的 HR+/HER2− MBC 女性 PROs 的最长随访期。该分析表明，接受内分泌治疗的女性在 PRO 的评估中表现非常出色，可与健康个体相媲美。更重要的是，使用 FACT-B 评估的结果结果显示，两组均维持 QOL，而不会因添加哌柏西利而受到损害。

　　与 FACT-B 总分类似，使用 EQ-5D VAS 评估的一般健康状况评分表明，与单独使用来曲唑相比，在来曲唑中添加帕博西尼不会对患者的健康状况产生显着的不利影响。在帕博西尼加来曲唑组中观察到疼痛评分的显着改善。这些结果与帕博西尼加氟维司群方案作为后线治疗的早期报告一致。

　　总体而言，将 MBC 患者的 QOL 维持在接近普通人群中健康个体的水平，中位治疗持续时间接近 2 年，这与之前的治疗（包括在相似或更短的时间内进行靶向治疗）相比有了显着改善，并且对患者具有临床意义。

　　在两组中，FACT-B 总评分的恶化在无进展患者与进展患者以及部分或完全反应患者与无进展患者中显着延迟。值得注意的是，本研究中的疾病进展和肿瘤反应是由 RECIST 评估的，这在很大程度上依赖于放射成像评估。这些数据强调了放射学评估对治疗效果的价值，并得到了患者直接报告结果的支持，这些结果证明了进展和反应状态（医生报告的结果）和 QOL 差异的影响。从该分析中获得的知识将增加医学界正在进行的关于放射学评估与临床评估的疾病进展对临床实践和研究的影响的辩论。

　　中性粒细胞减少是与基于 CDK4/6 的治疗相关的主要治疗相关不良事件，需要在哌柏西利/帕博西尼加来曲唑组中进行全血细胞计数监测；然而，中性粒细胞减少症已被证明对患者的 QOL 具有中性和/或没有负面影响.微信扫描下方二维码了解更多：