塞尔帕替尼(RETEVMO)是一款RET基因突变的强有效的抑制剂。对于该突变的很多肿瘤疾病患者都有不错的疗效,所以很多具有RET病情的疾病,都会采用塞尔帕替尼进行临床试验,来观察一下疗效性。目前在甲状腺患者中表现得非常不错,让人满意。
研究纳入甲状腺癌患者均为RET融合阳性的成人和12岁以上的儿童。研究结果显示:19例放射性碘难治性(RAI)且接受了另一项全身治疗的患者的客观缓解率(ORR)为79%,且87%的患者持续缓解时间≥6个月。8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR达到了100%,75%患者持续缓解时间≥6个月。
综上所有研究数据,我们可以看到,塞尔帕替尼的客观缓解率均大60%,甚至在某些亚组中达到100%,这一数据是相当惊艳和振奋人心的。可以看出,FDA加速该药物上市速度是非常正确的决定,能让这部分患者尽早尽快得到有效治疗。安全性方面,LIBRETTO-001研究的入组患者中,有15%出现与治疗相关的不良事件(TRAE),但部分为1级~2级,主要为口干(39%)、腹泻(37%)、高血压(35%)、3~4级发生较少,有1.7%的患者因副作用停止了塞尔帕替尼的治疗。
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