奥希替尼Osimertinib属于表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂。它展现出高度的选择性抑制能力，精准锁定EGFR突变体的活性。在非小细胞肺癌细胞中，针对如外显子19缺失、L858R置换突变以及T790M耐药突变等特定的EGFR基因突变情况，奥希替尼Osimertinib就像一把精准的钥匙，插入癌细胞的“锁孔”，阻断癌细胞生长信号传导的通路。这种精准打击使得它对癌细胞的作用具有很强的针对性，与传统治疗方式相比，对正常细胞的干扰大幅降低，从而在根源上减少了治疗带来的副作用。
在肺癌患者中，EGFR突变的情况较为特殊，这类患者面临着较高的脑转移风险。数据表明，超过50%的EGFR突变肺癌患者会发生脑转移，这一比例相较于没有EGFR突变的患者显著增高。对于脑转移的治疗，传统的一代EGFR靶向药物效果不尽人意。在奥希替尼Osimertinib的三期临床试验中，涉及419位患者，其中有144位存在脑转移情况。试验结果显示出了奥希替尼Osimertinib在脑转移治疗方面的卓越性能。化疗组的中位无进展生存时间仅为4.4个月，而奥希替尼Osimertinib组则延长到了8.5个月，这一数据与没有脑转移患者使用奥希替尼Osimertinib的效果几乎相同。这一成果并非偶然，在奥希替尼Osimertinib的药物设计之初，就将突破血脑屏障这一需求纳入考量，旨在对脑转移进行有效治疗。
而实际结果证明，这种设计思路取得了成功。奥希替尼Osimertinib在脑转移治疗方面的有效性并不仅限于携带T790M耐药突变的患者。在代号为BLOOM的临床试验中，针对20位EGFR突变（无T790M突变）的软脑膜转移患者进行研究，结果发现至少有7位患者的情况出现了显著改善。这充分表明，对于EGFR突变患者而言，一旦出现脑转移，不管是否存在T790M突变，奥希替尼Osimertinib相较于第一代靶向药物可能是更为理想的选择。
