FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的激活突变是一种在造血中很重要的酪氨酸激酶受体，是急性髓性白血病 (AML) 中最常见的分子异常之一，发生在 30% 的成年患者中。常见的 FLT3 激活突变包括FLT3内部串联重复 (FLT3-ITD)，在大约 23% 的 AML 患者中检测到，以及 ...
严重再生障碍性贫血的标志是对骨髓的自身免疫攻击，导致造血干细胞和祖细胞缺乏。我们将艾曲波帕（ eltrombopag ）（一种合成的小分子血小板生成素激动剂）用于难治性再生障碍性贫血患者，以确定药物刺激 c-MPL 受体是否可以改善造血功能。我们在 12 周 ...
酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 对于治疗慢性粒细胞性白血病患者具有不可估量的价值。尽管 TKI 通常比传统化疗耐受性更好，但皮肤病副作用很常见，并且是患者和医生关注的重要原因。 普纳替尼 （Ponatinib）是第三代 TKI，是唯一对某些BCR-ABL1患者有效的激酶抑 ...
在标准化疗（阿糖胞苷和柔红霉素）中添加 米哚妥林 /雷德帕斯可显着改善具有 FLT3 突变（FLT3-AML）的急性髓性白血病患者的生存率。本研究的目的是确定这种干预在西班牙是否具有成本效益。 方法 开发了具有五种健康状态（诊断和诱导、完全缓解、 ...
在开始治疗 12 周后，接受艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗的 25 名患者中有 11 名（44%）在至少一个谱系中达到了主要反应标准。所有 25 名患者在入组时都依赖输注血小板，11 名有反应的患者中有 9 名在 12 周时不再需要输注血小板，其中 2 名患者也有血红 ...
2009 年至 2011 年间，我们筛选了 47 名再生障碍性贫血和难治性血细胞减少症患者的资格；26 人入组，25 人接受艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗。在 1 名患者中，在进入研究后但开始治疗之前，诊断从再生障碍性贫血变为低细胞骨髓增生异常综合征。一名患者 ...
急性髓性白血病 (AML) 是常见的成人白血病，在美国每年诊断出约 21,000 例这种遗传异质性恶性肿瘤的特征是髓系祖细胞异常增殖和部分分化受阻，从而导致未成熟细胞的积累患者骨髓和外周血中的原始细胞，引起出血、感染、贫血等躯体症状，最终导致死亡。FM ...
格列卫 /伊马替尼是一种 PDGF 受体、c-abl 和 c-kit 的口服酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行临床试验，以评估其在恶性胶质瘤中的疗效。尽管伊马替尼不容易穿透完整的血脑屏障 (BBB)，但尚未确定其在 BBB 受损的高级胶质瘤区域的分布程度。 方法 ...
以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征的重度再生障碍性贫血可以通过免疫抑制疗法或同种异体移植得到有效治疗。三分之一的患者患有免疫抑制难以治愈的疾病，伴有持续的严重血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞的严重缺陷。血小板生成素可以增加造 ...
尽管使用抑制 KIT 和 PDGFR 的 伊马替尼 （Imatinib）治疗可控制约 80% 的胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的晚期疾病，但经常会出现对伊马替尼的耐药性。RACK1（活化 C 激酶 1 受体）是一种核糖体蛋白，通过影响增殖、细胞凋亡、血管生成和迁移来促进肿瘤进展 ...
艾曲波帕（ eltrombopag ）虽然被设计为巨核细胞中 Tpo 受体的刺激剂，但随后被发现具有三系造血刺激和免疫调节特性。多项研究表明其在 HSCT 后环境中的安全性，不良事件仅限于自限性皮疹和无症状转氨酶升高，无需停药。艾曲波帕诱导骨髓纤维化、动脉血 ...
虽然缺乏植入或原发性移植失败是造血干细胞移植的罕见并发症（发生在 2-3% 的病例中），但 HSCT 后持续性血细胞减少，称为移植功能不良 (PGF) 可能发生在多达 20%的患者。PGF 的确切定义尚未标准化，但研究中使用的定义是持续性血小板减少症（血小板计数 ...
造血干细胞移植 (HSCT) 后的血小板减少症可能是由多种病因引起的，甚至可能是多因素的，据报道其发病率高达 20%。出于临床目的，HSCT后的血小板减少症被归类为。长期孤立性血小板减少症定义为 HSCT 后 ≥ 90 天依赖血小板输注和继发性血小板恢复失败 (SF ...
艾曲波帕（ eltrombopag ）是血小板生成素受体的小分子口服激动剂。最初用于改善慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的血小板减少症，后来发现它对血小板减少症的各种其他病因以及遗传性骨髓衰竭综合征有效。最近，它已被用于同种异体造血干细胞移植（HSCT ...
本研究探讨了以下假设：脑出血 (ICH) 通过对血小板衍生生长因子 (PDGF) 受体的作用促进可扩散因子的释放，这些因子可显着影响远离损伤部位的脑动脉的结构和功能。研究了四组成年雄性 Sprague-Dawley 大鼠（每组n= 8 只）：1) 假；2) 假手术 + 60 mg/kg i ...
自引入 伊马替尼 （imatinib） 以来，慢性粒细胞白血病 (CML) 的管理发生了很大变化。酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 是 CML 治疗的中流砥柱；然而，TKI 的高经济负担可能会给患者和医疗保健系统带来问题。仿制药出现后，许多国家的报销政策发生了变化，仿制药 ...
BRAF V600E 突变 (BRAFV600E) 已在包括神经节胶质瘤在内的多种神经胶质瘤亚型中被发现，并且使用 BRAFV600E抑制剂可显着改善患者的临床结果。在这里，我们报告了使用 达拉非尼 （dabrafenib）成功治疗 BRAFV600E神经节胶质瘤患者，其治疗已通过 MRI 和液 ...
常规治疗剂对恶性黑色素瘤的治疗在很大程度上不能令人满意。最近，从临床角度来看，一种基于突变 BRAF 基因（代表黑色素瘤患者最普遍的改变）抑制剂的创新方法似乎非常有希望。在这方面，一种新化合物 达拉非尼 （商品名：泰菲乐）已被证明对携带 BRAFV6 ...
在 PETIT 试验中评估了艾曲波帕（ eltrombopag ）在儿童中的疗效和安全性，该试验评估了 ITP 儿科患者（PETIT：艾曲波帕在患有慢性特发性血小板减少性紫癜 [ITP] 的儿科患者中的疗效和安全性研究；PETIT2：一项新的研究儿童慢性免疫性血小板减少症 [ITP] ...
艾曲波帕（ eltrombopag ）在口服后主要排泄到粪便中，这表明主要的排泄器官是肝脏。一些研究表明，肝脏摄取是由有机阴离子转运肽 1B1 (OATP1B1) 介导的，而肠道摄取可能部分由乳腺癌抗性蛋白介导。艾曲波帕主要通过 CYP1A2 和 CYP2C8 酶（形成单氧合产 ...
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