Kymriah和Yescarta，针对的是难治的、复发的患者，但目前仍不在一线治疗手段之列。临床数据显示，Kymriah在急性B细胞淋巴细胞白血病（ALL）难治人群中，三个月应答率为83%，一年应答率为79%。治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者的Yescarta，在注册临床试验中，有51%的难治复发患者实现完全缓解，即肿瘤细胞全部被清除。虽然生存期是肿瘤临床获益的金标准，但FDA也认可客观应答率（ORR）。
医院大多把CAR-T疗法，作为一个最后的选择。“收治的病人，都进行了5次以上的化疗，把体内的骨髓破坏得差不多了，传统手段很难出效果。”万晓春说，“但凡传统疗法有效果，不会尝试用CAR-T。”
CAR-T临床试验中的患者，绝大多数为淋巴瘤、白血病等疾病患者，这些疾病无法手术切除，化疗是首选。事实上，80%－90%的急性淋巴细胞性白血病儿童患者，不需要CAR-T治疗，化疗配合骨髓移植，便可能挽救他们的生命。
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