8月31日,诺华CAR-T产品 Kymriah获得FDA批准上市的消息让所有人欢欣鼓舞,但是4天之后,Cellectis公司在研异体CAR-T产品UCART123出现1例患者死亡并且被FDA暂停临床试验的消息突然袭来。一些不明真相的媒体甚至使用了“FDA叫停刚刚批准的CAR-T治疗技术”这类耸人听闻的标题(见下图),引起了大家对CAR-T不必要的误解和恐慌。
从疗效上看,CAR-T疗法对血液肿瘤拥有远高于传统药物的缓解率,但在安全性方面,CAR-T诱发的细胞因子突释综合征(CRS)和神经毒性也确实非常凶险,JUNO、Kite和Cellectis针对不同类型肿瘤患者的临床类型也先后出现患者死亡案例。但是全球最权威的药品监管机构FDA却几乎没有任何迟疑地给予了CAR-T产品上市地位。
CRS是CAR-T最常见的严重不良反应。其产生的直接原因是CAR-T对肿瘤细胞的清除过程伴随着大量细胞因子的释放,引发体内免疫系统被强烈激活。临床上应及时对症处理,必要时通过输注IL-6R单抗药物阻断免疫系统的激活,严重情况需采用激素(地塞米松、甲强龙等)处理。
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