威罗菲尼(Vemurafenib):Zelboraf,威罗菲尼是一种BRAF丝氨酸/苏氨酸激酶(包括BRAF V600E突变型)抑制剂,可抑制CRAF,ARAF,野生型BRAF,SRMS,ACK1,MAP4K5和FGR。 FDA批准威罗菲尼治疗BRAF V600E突变的不能手术切除的或转移性的黑色素瘤患者。原研药企为Roche(2011年)。
美国时间2017年11月6日,FDA扩大了Zelboraf的适应症,用于一种罕见病Erdheim-Chester病(ECD)中存在基因BRAF V600突变的成年人患者的治疗,该药物也成为首个治疗ECD的药物。
Zelboraf是一种多激酶抑制剂,通过特异性阻断突变型BRAF V600E等细胞增殖相关信号通路,抑制肿瘤的发展进程。ECD可致非朗格罕组织细胞过度增殖,从而浸润许多人体重要器官和组织,包括心脏、肺、脑等,生存率极为有限。经研究发现,在所有ECD患者中,约54%的患者早期有BRAF V600突变,使得该疾病的分子靶向治疗成为可能。
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