肿瘤表面抗原的导弹定位系统CAR(嵌合抗原受体),然后把这种经过修饰改造的T细胞重新输回到患者体内,一旦识别发生,T细胞可以被快速激活以达到清除肿瘤的目的。CAR-T的技术概念看起来简单,似乎只要是做过分子生物学技术和细胞工程的科研人员都可以开家公司做CAR-T,这也是国内CAR-T公司一夜暴增、多不胜数的原因。
CAR-T技术入门并不难,但如果作为治疗药品(产品)来开发的话,做好CAR-T要比做好传统药物更难。一方面,既没有现成的标准可以指导临床前阶段的药学、药理、药代、药效和毒理特点的评估 ,也没有标准可以用于CAR-T的规范化生产、制备和质控环节;另一方面,CAR-T的临床应用也是极度“个性化”的环节。
从安全性角度考虑,CAR-T公司要为临床医院建立一套完整的应用方案。国内目前基本无法做到在院内进行规范和标准的CAR-T细胞制备,好一点的CAR-T公司一般是自己建立一个GMP生产中心,通过冷链向国内各地方医院运输,因此就需要公司与医院合作建立一套从转基因慢病毒构建、转染到CAR-T细胞生产的完善质控流程。
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