上周,跨国药企巨头诺华披露了2018年一季报,全球首款被批准上市的CAR-T疗法Kymriah的季度销售额也公布了,单季度销售额仅为1200万美元。2017年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华的Kymriah(CTL019)静脉输注悬浮液,这成为全世界首个被批准上市的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。高客观缓解率(ORR)、高达47.5万美元的治疗定价、疗效不达标就免费的承诺都让Kymriah成为聚光灯下的疗法。虽然诺华季报中关于Kymriah的销售数据只有短短一行,但足以引起市场人士的热议了。
诺华拒绝披露从获批上市后一共有多少患者接受了Kymriah的治疗。考虑到Kymriah的治疗流程大概需要20天,因此可能会有少许的收入确认延迟。除了高昂的价格外,CAR-T疗法的市场推广还面临两大障碍:复杂性和稀缺性。FDA批准的Kymriah适应症用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。但问题是,作为一种罕见病,这种疾病的患者数量并不多,每年只有3100例新增病例,而且其中70%可以由传统治疗方法缓解症状,这意味着Kymriah适用的患者群体只有寥寥数百人。
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