根据最近来自UT西南Simmons 癌症中心的研究者们的最新成果，一类新的靶向融合基因的癌症药物能够对93%儿童癌症患者起到治疗效果。大部分癌症药物都是靶向机体的特定器官，而Larotrectinib则是首个由FDA批准的靶向癌细胞中的融合基因，而无关细胞类型的药物。相关研究结果发表在《The Lancet Oncology.》杂志上。
Larotrectinib 能够靶向TRK融合基因，而这一基因主要存在于多种癌细胞中。由于TRK的融合在成年癌症中存在的比例很低，仅仅在儿童的罕见癌症类型中存在，例如婴儿纤维肉瘤、细胞先天性中胚层肾瘤以及乳头状甲状腺瘤等。
TRK融合突变现象存在于许多不同类型癌症中，包括肺癌、大肠癌、甲状腺癌以及乳腺癌等等。该蛋白对于大脑以及神经系统的发育十分重要，但对于神经系统的功能以及疼痛的调节则作用有限。
Larotrectinib的主要工作机理是抑制TRK酶活性，因此并不会产生严重的负面效应，实践中也没有患者因为辅作用而不得不退出试验。此外，该癌症药治疗后能够产生足够长的保护作用。
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