CAR-T克服了以往的肿瘤特异性TCR靶向肿瘤的MHC限制性,解决了肿瘤细胞下调MHC表达导致免疫逃逸的问题。而且,蛋白类抗原和糖脂类抗原都可以作用靶抗原,扩展了肿瘤分子靶点范围。MHC限制性是指T细胞受体(TCR)在识别抗原提呈细胞(APC)或者靶细胞上的MHC分子所提呈的抗原肽时,不仅识别抗原肽,还要识别与抗原肽结合的MHC分子类型。CAR-T在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,在实体瘤中的应用也在探索之中,因此被公认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
使用CAR-T细胞治疗治愈白血病的案例已有不少,国内也有几个成功治愈的案例。诺华和凯特的CAR-T疗法先后通过FDA批准上市。国内的CAR-T研究也是如火如荼,但目前国内的CAR-T研究都在临床I期,距离成功上市还有很远的路要走。世界上第一位接受CAR-T治疗的是Emily Whitehead,她出生于2005年,于2010年罹患B细胞急性淋巴性白血病,在接受了16个月化疗后复发,于2012年4月开始接受CAR-T治疗后康复,成为CAR-T治疗最佳代言。
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