CAR-T可能导致神经毒性,发生率比较低,目前是通过激素治疗来应对。可能的解决方向:CAR-T导致神经毒性的机制目前尚不清楚,仍需要进一步研究。CAR-T可能导致脑水肿,发生率非常低,但是一旦发生,后果非常严重,而且目前尚无有效的应对措施。JUNO和Kite制药的CAR-T临床研究中均发生了患者因脑水肿导致死亡的情况。可能的解决方向:脑水肿可能是由CAR-T治疗中的其他副作用进一步导致的,具体机制仍要进一步研究。
CAR-T的脱靶情况也是比较常见的副作用,Cellectis公司的CAR-T疗法CD123据推测就是因为脱靶导致患者死亡。可能的解决方向:① 寻找仅在肿瘤细胞表达的特异性抗原。② 设计多个抗原复合的CAR结构来识别抗原组合,从而降低误伤。③ 选择间质细胞细胞作为攻击对象,间接作用肿瘤细胞,应对肿瘤细胞基因不稳定导致靶抗原丢失从而逃逸CAR识别的情况。④ 降低CAR-T细胞亲和力,从而提高杀伤特异性,减少“脱靶效应”,提高治疗的安全性。
面对实体肿瘤,CAR-T目前仍无突破性进展。可能的解决方向:实体瘤常常同时表达多个肿瘤抗原,通过设计多个抗原复合的CAR结构,识别抗原组合,提高杀伤的特异性。售价过高,诺华上市的CAR-T疗法售价高达47.5万美元,对于绝大多数患者来说,仍是可望而不可即。可能的解决方向:① 加强对CAR-T研究的鼓励和支持,随着技术的成熟和疗法的增多,价格也会随之下降。② 将CAR-T疗法纳入医保报销范围。
请简单描述您的疾病情况,我们会有专业的医学博士免费为您解答问题(24小时内进行电话回访)