法国药企Cellectis专注于开发基于基因编辑的异体基因CAR-T细胞的公司,UCART22是Cellectis的第二个自己开发的TALEN®基因编辑产品候选者,研究用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)在成人患者。如果监管部门获批,Cellectis计划在2018年第三季度启动一期临床试验。Cellectis成立于法国巴黎。UCART22是为急淋白血病设计的现成基因编辑的T细胞产品候选新药。与目前获批的CD19的CAR-T治疗产品(诺华的Kymriah和风筝的Yescarta)相似,CD22是通过成熟B细胞的前体B细胞发育阶段表达的细胞表面抗原。并且超过90%的B-ALL患者有CD22表达。
急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种快速发展的白血病,其特征在于血液和骨髓中存在大量不成熟的白细胞。 2016年,美国估计有6,590起新病例,由于ALL而死亡的人数为1,400多人。大约85%的ALL病例涉及前体B细胞。Cellectis的异基因CAR-T细胞产品系列,通用CART或UCART的生产工艺可生产冷冻,现成的非同种反应性工程CAR T细胞。 与现有的必须从患者自身取得细胞的疗法相比,UCART意味着更容易获得CAR-T细胞用于大量患者群体。Cellectis是按照确定的药物释放标准进行的工业化生产。但是,Cellectis的第一个UCAR-T产品,UCAR123一波三折。
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