癌症药物治疗主要为化疗和靶向治疗。化疗是比较传统的治疗方法，靶向治疗是最近20年发展起来的新兴治疗手段。药物治疗效果可以从以下几个方面进行判定：症状是否缓解，病灶是否进展，是否出现导致治疗中断的不良反应。
早期癌症一般无特异性的症状表现，中晚期癌症则会表现出比较典型的症状，比如疼痛、乏力、消瘦等表现。癌症的类型不同，其主要症状也不一样。比如，肺癌的主要症状为咳嗽、胸痛、喘息等呼吸系统症状，如果侵袭到支气管，还会有咯血的表现；而肝癌的主要症状就不一样，可能表现为右上腹痛、黄疸、腹胀等消化系统症状，如果有门静脉高压，还会有腹水的表现。经过规范的药物治疗，如果症状得到缓解或不再加重，则可以认为治疗有效。
众所周知，化疗药物都有比较严重的不良反应，也就是常说的副作用。化疗药物一般都有恶心呕吐、白细胞降低、脱发等副作用，有的药物还有比较特殊的副作用，比如环磷酰胺可能有血尿的表现。对于副作用，靶向药物就具有明显的优势。靶向药物就跟射击打靶一样，直接作用于癌细胞，对正常细胞的干扰较小，因此不良反应也就小很多。如果在癌症药物治疗过程中，没有出现严重的不良反应而导致治疗中断，也可以认为治疗有效。
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