CAR-T细胞免疫疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种高效、先进细胞免疫疗法。其原理就是通过对患者体内的免疫细胞T细胞进行基因改造，使其可以杀死体内的癌细胞。目前，CAR-T细胞免疫疗法在白血病的治疗领域展现了良好的效果。
CAR-T细胞免疫疗法已在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出其惊人的效果。目前，已有两个CAR-T疗法由FDA批准上市，分别为诺华（Novartis）的Kymriah，用于治疗25岁以下复发或难治性急性淋巴细胞白血病的患者，以及凯特（Kite）制药的Yescarta，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。
由于CAR-T使用其胞外单链抗体进行对肿瘤细胞表面相关抗原（TAA）或肿瘤特异性抗原（TSA）的靶向结合，进而通过其胞内结构域激活T细胞进行对肿瘤细胞的靶向杀伤，所以靶标抗原的选择对于这一特异性杀伤作用至关重要。而由于肿瘤细胞表面很难有TSA可供利用（CD19的特异性表达也是CAR-T在B系白血病和淋巴瘤等治疗方面如此成功的一个因素），导致一系列靶向TAA的CAR-T因为脱靶效应而出现严重副作用，典型的如靶向HER2的临床实验失败案例。
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